Jak zaspokoić potrzeby medyczne pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności?

W dniach 15-16 grudnia 2023 r. w Instytucie „Pomnik — Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie odbyła się X Konferencja Polskiej Grupy Roboczej ds. Pierwotnych Niedoborów Odporności, z udziałem licznych naukowców i klinicystów. Organizatorką tej jubileuszowej konferencji była prof. Małgorzata Pac, kierownik Kliniki Immunologii IPCZD. Podczas panelu rozpoczynającego wydarzenie, poświęconego obecnemu stanowi immunologii klinicznej w Polsce, eksperci zaadresowali najpilniejsze wyzwania w tej dziedzinie. Rosnąca liczba pacjentów wciąż zderza się bowiem z wieloma problemami — poczynając od braków kadrowych, poprzez dostęp do nowoczesnych terapii, kończąc na wyzwaniach związanych z dostępnością i dostarczaniem leków pacjentom.

O tym, jakie są najpilniejsze wyzwania w zakresie immunologii, a także o możliwych rozwiązaniach na przyszłość rozmawiali uczestnicy dyskusji pt. „Immunologia Kliniczna w Polsce: gdzie jesteśmy, dokąd zmierzamy?” Wśród nich znaleźli się dr hab. n. med. Sylwia Kołtan, konsultant krajowa w dziedzinie immunologii klinicznej, prof. dr hab. n. med. Karina Jahnz-Różyk, konsultantka krajowa w dziedzinie alergologii, prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka, Paweł Górniak, prezes Stowarzyszenia na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect” oraz Jakub Gierczyński, ekspert w dziedzinie systemu ochrony zdrowia z European Health Network.

Jak wskazywali eksperci, sytuacja w dziedzinie immunologii w Polsce wymaga nie tylko większej uwagi ze strony decydentów, ale także większej priorytetyzacji w odniesieniu do innych dziedzin medycyny. W tym kontekście prof. Sylwia Kołtan, konsultant krajowa w dziedzinie immunologii klinicznej zwróciła uwagę na konieczność utrzymania oddziałów immunologii i specjalistycznych poradni. Podkreśliła przy tym konieczność wykształcenia nowej generacji młodych immunologów dla osiągnięcia tego celu. Ponadto wskazała na alarmujący fakt, iż w kilku województwach nie funkcjonują żadne poradnie ani nie są realizowane świadczenia szpitalne w zakresie immunologii klinicznej.

Zdaniem klinicystów nowe wyzwania pojawiły się także w obszarze programów lekowych. Chodzi m.in. o trudności w zmianie kodów resortowych w zapisach programu lekowego leczenia zespołów autozapalnych, czy w przypadku podpisywania przez NFZ nowych kontraktów na usługi z zakresu immunologii klinicznej.

Podczas dyskusji zauważono także iż tworzony obecnie rejestr chorób rzadkich, finansowany i obsługiwany przez Ministerstwo Zdrowia, początkowo będzie jedynie narzędziem epidemiologicznym. Odnotowano też, że mimo licznych starań klinicystów, immunologia kliniczna nie została zakwalifikowana do specjalizacji priorytetowych na lata 2023-2028.

Prof. Karina Jahnz-Różyk kierująca Kliniką Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej WIM — PIB, konsultantka krajowa w dziedzinie alergologii, podniosła kwestię rosnącej liczby wskazań w immunoterapii, zwłaszcza w kontekście chorób rzadkich. Wskazywała przy tym, że coraz lepsza diagnostyka generuje wzrost zapotrzebowania na immunoglobuliny i inne preparaty pochodzące z ludzkiego osocza. Konsultantka krajowa w dziedzinie alergologii przypomniała o występującej w ostatnim czasie ograniczonej dostępności osocza frakcjonowanego, co wynikało z globalnych problemów związanych z dostępem do tego surowca, którego pozyskiwanie uzależnione jest jedynie od dobrej woli dawców. Co istotne, jego deficyty występowały nie tylko w Polsce, ale również w innych krajach, takich jak Francja, Wielka Brytania, Hiszpania czy Włochy. Sytuacji nie poprawia fakt, iż liczba potrzebnych donacji może oscylować w granicach nawet 900-1200 na jednego pacjenta rocznie w przypadkach chorób takich jak hemofilia, a cały proces od pozyskania osocza do przekazania leku pacjentowi trwa około 12 miesięcy.

Praktyczne rozwiązania na wyzwania opracowała nieformalna grupa ekspertów ds. osocza, powstała w 2022 roku z inicjatywy Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych. Grupa ta składa się nie tylko z klinicystów, ale również prawników, przedstawicieli organizacji społecznych i ekspertów systemowych z obszaru ochrony zdrowia. Misją grupy jest zapewnienie merytorycznego wsparcia dla przyszłej polityki osoczowej, zarówno dla rządzących, jak i dla lekarzy, przede wszystkim — dla pacjentów. Konkluzje ze spotkań grupy podsumowano w ramach opublikowanego raportu.

Uczestniczący w debacie prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki Instytutu Matki i Dziecka przedstawił drogę do zapewnienia Polsce samowystarczalności w zakresie produktów osoczopochodnych. W ramach swojej prezentacji b. wiceminister zdrowia przeprowadził analizę elementów składowych dla osiągnięcia pełnej niezależności w tym zakresie oraz wyzwań związanych z dostępem do immunoglobulin. W tym kontekście wskazał na opublikowanie przez Komisję Europejską pierwszej listy leków o krytycznym znaczeniu, wśród których znalazły się m.in. immunoglobuliny. Omówił także dotychczasowe próby uregulowania osocza i jego pochodnych po obecnie procedowane unijne Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego przeznaczonych do zastosowania u ludzi (tzw. rozporządzenie SoHO). Prof. Czech wskazał również na wyzwania związane z wejściem w życie rozporządzenia SoHO. Kiedy regulacja SoHO stanie się częścią polskiego porządku prawnego, pojawi się konieczność odpowiedniego dostosowania systemu do nowej regulacji oraz opracowania lokalnych wytycznych i uwzględnienia w nich głosu ekspertów z różnych dziedzin.

Paweł Górniak, prezes Stowarzyszenia na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect” podkreślił kluczową rolę pacjentów w procesie podejmowania decyzji i kształtowania polityki zdrowotnej. Prezes Górniak zwrócił uwagę na znaczenie równego dostępu pacjentów do opieki na terenie całego kraju. Przytoczył przykład trudności z dostępem do leczenia podskórnego, które napotykało na opory ze strony urzędników. Wskazał także, że problem stanowi brak adekwatnej wyceny procedur ambulatoryjnych w porównaniu do leczenia szpitalnego.

Podczas dyskusji wskazywano również na znaczenie edukacji lekarzy i pacjentów w zakresie immunologii klinicznej oraz konieczność tworzenia rejestrów pacjentów z rzadkimi chorobami. Wspomniano o potrzebie stałej analizy i współpracy na poziomie krajowym oraz europejskim w celu oceny dostępności leków do określonych terapii. Zwrócono uwagę także na to, że wiele z aktualnie istniejących problemów generują kwestie prawne i ulokowanie administracyjne immunologii klinicznej w strukturze całego systemu ochrony zdrowia. Eksperci dostrzegają nadchodzący okres polskiej prezydencji jako istotną szansę na zmiany. Będzie to nie tylko odpowiedni czas na przygotowanie się państw do wejścia w życie Rozporządzenia SoHO, lecz także okazja do priorytetyzacji na forum całej UE procedur związanych z informatyzacją systemu dawstwa krwi i jej składników.

X Konferencja Polskiej Grupy Roboczej ds. Pierwotnych Niedoborów Odporności zorganizowana przez profesor Małgorzatę Pac odbyła się pod patronatem Instytutu “Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych, a także European Reference Network RITA, Jeffrey Modell Foundation i JProject. Sponsorami wydarzenia były firmy: Takeda – sponsor główny oraz Kedrion, CSL Behring i Sobi.

Źródło informacji: Instytut Rozwoju Spraw Społecznych